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ニチシノン : ウィキペディア日本語版
ニチシノン

ニチシノン(Nitisinone、略称:NTBC)は、高チロシン血症I型の治療薬である。米国で1991年に承認されてから、肝移植に代わって治療の第一選択肢となった。似た病態であるアルカプトン尿症の治療に対する効果も研究されている。初めは除草剤として開発されていた。
==効能・効果==
ニチシノンは高チロシン血症I型の治療薬として、チロシン制限食と共に用いられる〔〔http://www.mayoclinic.com/health/drug-information/DR601005〕〔Sobi Orfadin® (nitisinone) 〕。
1991年に米国で承認されて以来、肝移植に代わってI型高チロシン血症治療の第一選択肢となった。日本でも厚生労働省の「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」で必要性が高いと判断されて製薬企業に開発が依頼され、2014年12月に承認された。

抄文引用元・出典: フリー百科事典『 ウィキペディア(Wikipedia)
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